La Anmat aprobó un nuevo tratamiento contra la hemofilia: en qué consiste y cuáles son sus ventajas
Se trata de concizumab, una terapia innovadora para prevenir sangrados en personas con hemofilia con inhibidores
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina el uso de concizumab, un nuevo medicamento destinado a la profilaxis de hemorragias en personas con hemofilia A y B mayores de 12 años que presentan inhibidores.
Se trata de un anticuerpo monoclonal de administración subcutánea diaria que introduce un cambio en el abordaje de esta enfermedad, ya que actúa mediante un mecanismo diferente al de las terapias tradicionales.
Cómo funciona el nuevo tratamiento
Concizumab bloquea una proteína del sistema hemostático llamada TFPI, que normalmente limita el proceso de coagulación. Al inhibir esta proteína, favorece la generación de trombina, una enzima clave para la formación de coágulos, lo que permite prevenir sangrados incluso en pacientes en los que la terapia sustitutiva pierde eficacia.
Este mecanismo representa una alternativa frente a los tratamientos convencionales, que suelen basarse en la reposición de factores de coagulación.
Trastorno poco frecuente
La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente que afecta la capacidad del organismo para formar coágulos sanguíneos, un proceso esencial para detener o prevenir hemorragias.
Existen dos formas principales de la enfermedad: la hemofilia A, causada por la deficiencia del factor VIII, y la hemofilia B, asociada a la falta del factor IX. Al tratarse de un trastorno genético ligado al cromosoma X, afecta principalmente a varones, que representan cerca del 88% de los casos a nivel mundial.
El impacto en la vida cotidiana puede ser significativo. Se estima que el 75% de las personas con hemofilia moderada o severa sufre dolor que afecta su rutina diaria, mientras que más de la mitad experimenta episodios de sangrado recurrentes en períodos cortos.
Cómo se trata la hemofilia
El tratamiento estándar consiste en la terapia sustitutiva, que implica la administración intravenosa del factor de coagulación faltante —factor VIII o IX— mediante infusiones periódicas.
Uno de los principales desafíos es el desarrollo de inhibidores, una respuesta del sistema inmunológico que neutraliza los factores administrados. Esto reduce la eficacia del tratamiento y complica el manejo de la enfermedad.
Se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y entre el 5% y el 10% de quienes tienen hemofilia B severa desarrollan estos inhibidores. En estos casos, las alternativas terapéuticas son más limitadas.
Un cambio en el abordaje terapéutico
Concizumab introduce una estrategia diferente: en lugar de reemplazar los factores de coagulación, actúa sobre los mecanismos que regulan el proceso, lo que permite restablecer el equilibrio hemostático incluso en presencia de inhibidores.
Además, su forma de administración —subcutánea y mediante una lapicera prellenada— simplifica el tratamiento y reduce la carga asociada a las infusiones intravenosas frecuentes.
La aprobación se basa en los resultados del estudio clínico de fase 3 explorer7, que mostró una reducción del 86% en los episodios de sangrado tratados en pacientes que recibieron el medicamento como profilaxis.
“La disponibilidad de concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad. Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores”, explicó la médica hematóloga Gabriela Sciuccati.
Según la especialista, este tipo de terapias permite avanzar hacia esquemas más personalizados y ampliar las opciones para un grupo de pacientes que históricamente enfrentó mayores dificultades en el tratamiento.
